Генная терапия помогла мышам избавиться от патологического белка в нервных клетках, накопление которого приводит к развитию болезни Альцгеймера, сообщает Medical News Today.
Отчет об исследовании группы американских ученых под руководством Шарбеля Муссы (Charbel Moussa) из Медицинской школы Джорджтаунского университета (Georgetown University School of Medicine) опубликован в журнале Human Molecular Genetics.
Для исследования были выращены генномодифицированные мыши, у которых к шестимесячному возрасту возникали накопления патологичекого белка бета-амилоида в нейронах и амилоидные бляшки на поверхности этих клеток. Такие животные используются в качестве лабораторных моделей болезни Альцгеймера.
Мусса и его коллеги изучали действие белка паркина, который является одним из компонентов ферментативного комплекса, обеспечивающего распад белков в клетках. При помощи безвредной формы вируса иммунодефицита ученые внесли в геном мышиных нейронов несколько копий гена, отвечающего за синтез паркина.
По данным исследования, увеличение выработки паркина в полтора раза привело к снижению количества бета-амилоида в нейронах и на их поверхности. Кроме того, из-за избытка паркина запускался механизм распада поврежденных митохондрий, в результате чего нормализовались процессы внутриклеточного окисления, а также восстанавливался синтез нейромедиаторов, обеспечивающих передачу нервного импульса.
Сравнив мышей, прошедших генную терапию, с животными из контрольной группы, ученые выяснили, что количество бета-амилоида снизилось на 75 процентов. Аналогичным образом у грызунов сократилась доля погибших нейронов.
Таким образом, ученым удалось продемонстрировать, что увеличение синтеза паркина в нейронах не только вызывает распад бета-амилоида в нервных клетках, но и приводит к восстановлению функции нейронов, нарушенной в результате накопления патологического белка.
Авторы работы намерены воспроизвести полученные результаты в ходе экспериментов на пациентах с нейродегенеративными заболеваниями, среди которых болезни Альцгеймера, Паркинсона и Гентингтона.
Ученые опровергли свои методы лечения диабета. Журнал Nature опубликовал опровержение результатов исследования восьмилетней давности, суть которого заключается в том, что генная терапия привела к ремиссии диабета первого типа у крыс и мышей.
Витамины не спасают от старческого слабоумия. Витаминная терапия не способна предотвратить развитие симптомов слабоумия у пожилых людей с повышенными уровнями химического соединения.
Артрит защищает от слабоумия. В организме человека, страдающего от артрита, производится белок, который предотвращает развитие старческого слабоумия. Соответствующие данные получили американские ученые.
Создана новая методика лечения врожденной слепоты. Генная терапия врожденной слепоты, разработанная американскими учеными, дала многообещающие результаты, сообщает издание HealthDay. Выводы ученых опубликованы в журналах Human Gene Therapy и New England Journal of Medicine.