Использование методов генной терапии при лечении тяжелого наследственного заболевания может привести к развитию лейкемии у значительной части пациентов.
К таким выводам пришли авторы исследования, отчет о котором опубликован в журнале Nature.
Генная терапия - новейший метод, использующийся при лечении болезней, вызванных генетическими дефектами. Метод основан на переносе нормального варианта пораженного гена в клетки организма, функционирование которых оказалось нарушенным в результате мутации.
Обычно для переноски нужного генетического фрагмента в организм больного используются ослабленные формы герпесвируса, ретровируса или аденовируса.
Эффективность генной терапии была доказана ходе клинических испытаний, проведенных несколькими независимыми коллективами ученых в разных странах.
В то же время предпринятая во Франции попытка применения генной терапии при лечении детей, больных врожденным сочетанным иммунодефицитом (X-SCID), привела к развитию лейкемии у трех из 10 больных. Один ребенок впоследствии скончался.
Врожденный сочетанный иммунодефицит вызывается мутацией гена IL2RG. Протеин, структура которого определяется этим геном, играет центральную роль в стимулировании роста клеток иммунной системы, и отсутствие нормальной версии этого протеина делает больных полностью беззащитными перед любыми инфекциями.
В ходе эксперимента, проведенного сотрудниками института Солка в Калифорнии, нормальная версия гена IL2RG вводилась лабораторным мышам тем же способом, который был использован французскими учеными. В результате лейкемия развилась у трети подопытных животных.
Согласно предположению американских исследователей, развитие тяжелого заболевания может быть вызвано повреждениями соседних участков ДНК при внедрении в геном нового гена.
В то же время британские ученые из Госпиталя Ормонд Стрит (Лондон), активно разрабатывающие новые методики генной терапии, выразили сомнение в оправданности выводов своих американских коллег. По их мнению, развитие онкологического заболевание могло быть вызвано избыточными дозами генетического материала, который вводился подопытным животным.
новости по теме
Генная терапия защитила мышей от слабоумия. Генная терапия помогла мышам избавиться от патологического белка в нервных клетках, накопление которого приводит к развитию болезни Альцгеймера, сообщает Medical News Today.
Создана новая методика лечения врожденной слепоты. Генная терапия врожденной слепоты, разработанная американскими учеными, дала многообещающие результаты, сообщает издание HealthDay. Выводы ученых опубликованы в журналах Human Gene Therapy и New England Journal of Medicine.
Ученые опровергли свои методы лечения диабета. Журнал Nature опубликовал опровержение результатов исследования восьмилетней давности, суть которого заключается в том, что генная терапия привела к ремиссии диабета первого типа у крыс и мышей.
Использование методов генной терапии при лечении тяжелого наследственного заболевания может привести к развитию лейкемии у значительной части пациентов. 
